Detrás de un nuevo tratamiento existe mucho más que un descubrimiento científico.
Identificar una molécula prometedora, una nueva diana terapéutica o una tecnología capaz de actuar sobre una enfermedad puede ser el punto de partida. Pero entre ese descubrimiento y su posible llegada a los pacientes existe un proceso complejo.
El desarrollo de medicamentos requiere generar progresivamente evidencia sobre su calidad, seguridad y eficacia, establecer procesos de fabricación adecuados y cumplir diferentes requisitos regulatorios.
Además, no todos los candidatos consiguen llegar hasta el final del proceso.
¿Cuáles son las fases del desarrollo de un medicamento?
Aunque cada producto puede seguir un recorrido diferente, normalmente se distinguen varias grandes etapas:
- descubrimiento e investigación;
- desarrollo preclínico;
- desarrollo clínico;
- evaluación regulatoria;
- seguimiento posterior a la comercialización.
Estas fases ayudan a comprender el proceso, pero no deben entenderse como una cadena completamente rígida. Muchas actividades se solapan y los resultados obtenidos pueden obligar a revisar decisiones anteriores.
1. Descubrimiento: encontrar un candidato con potencial
El desarrollo de nuevos tratamientos comienza mucho antes de los ensayos clínicos.
La investigación puede partir del conocimiento de los mecanismos implicados en una enfermedad, de la identificación de una nueva diana terapéutica o de una tecnología capaz de intervenir sobre un proceso biológico concreto.
A partir de ahí pueden estudiarse numerosos candidatos.
Durante esta etapa se intenta conocer cuestiones como:
- cómo actúa el candidato;
- qué actividad puede tener;
- cómo se comporta en el organismo;
- qué vía de administración podría utilizarse;
- qué posibles riesgos pueden aparecer.
Solo una parte de los candidatos estudiados contará con evidencia suficiente para continuar avanzando.
2. Investigación preclínica
Antes de estudiar un medicamento experimental en seres humanos es necesario disponer de información que permita valorar si existen fundamentos suficientes para iniciar el desarrollo clínico.
La investigación preclínica puede incluir estudios in vitro e in vivo, además de evaluaciones farmacológicas y toxicológicas.
El objetivo no es demostrar definitivamente que el tratamiento funcionará en personas, sino conocer mejor sus características y reducir parte de la incertidumbre existente antes de avanzar.
En esta fase se estudian, entre otros aspectos, posibles efectos tóxicos, exposición al producto y actividad biológica.
3. Desarrollo clínico: estudiar el tratamiento en personas
Cuando la evidencia previa lo permite y se cumplen los requisitos regulatorios, puede comenzar la investigación clínica.
Los ensayos clínicos estudian un medicamento experimental en personas mediante protocolos previamente establecidos.
De manera general se habla de diferentes fases.
Fase I
Los primeros estudios en humanos suelen centrarse especialmente en seguridad, tolerabilidad, comportamiento del medicamento y determinación de dosis.
Dependiendo del tratamiento y de la enfermedad, pueden participar voluntarios sanos o directamente pacientes.
Fase II
En esta etapa se estudia con mayor profundidad la actividad del tratamiento en personas con la enfermedad de interés y se continúa obteniendo información sobre seguridad y dosis.
Fase III
Los estudios de fase III suelen incluir poblaciones más amplias y buscan confirmar la evidencia disponible sobre eficacia y seguir caracterizando el perfil de seguridad.
El diseño, el tamaño y la duración de los ensayos pueden variar considerablemente según la enfermedad y el tipo de medicamento.
4. La fabricación también forma parte del desarrollo
El desarrollo de medicamentos no consiste únicamente en realizar estudios científicos y ensayos clínicos.
También es necesario definir cómo se va a fabricar el producto.
Esto implica establecer procesos productivos, métodos analíticos, controles de calidad y especificaciones que permitan obtener un medicamento de manera consistente.
Estas cuestiones pueden ser especialmente complejas en medicamentos biológicos y terapias avanzadas, pero son importantes para cualquier producto farmacéutico.
Por eso el desarrollo de fabricación evoluciona paralelamente a las etapas preclínicas y clínicas.
5. Evaluación y autorización regulatoria
Completar un programa clínico no significa que un medicamento pueda comercializarse automáticamente.
Las autoridades regulatorias deben evaluar la información generada durante el desarrollo.
En Europa, esta evaluación analiza fundamentalmente la evidencia disponible sobre calidad, seguridad y eficacia y determina si el balance entre beneficios y riesgos permite autorizar el medicamento para las indicaciones propuestas.
En este proceso se revisan datos preclínicos, resultados clínicos, procesos de fabricación y sistemas de control de calidad, entre otros aspectos.
6. El seguimiento continúa después de la autorización
La llegada de un medicamento al mercado tampoco supone el final del proceso.
Cuando comienza a utilizarse en poblaciones más amplias pueden aparecer nuevos datos sobre su seguridad.
Por eso existe la farmacovigilancia, que permite seguir evaluando el balance beneficio-riesgo del medicamento y detectar nueva información relevante.
En determinados casos también pueden realizarse estudios adicionales después de la autorización.
¿Por qué no todos los medicamentos llegan al paciente?
Porque uno de los objetivos del propio proceso de desarrollo es identificar qué candidatos cuentan con evidencia suficiente para continuar.
Un candidato puede mostrar problemas de toxicidad, no demostrar la actividad esperada o presentar dificultades de fabricación.
También puede ocurrir que los resultados de los ensayos clínicos no justifiquen continuar el programa.
Esto no significa necesariamente que toda la investigación haya sido inútil.
Los resultados obtenidos pueden ayudar a descartar hipótesis, comprender mejor una enfermedad o orientar futuros desarrollos.
Del laboratorio al paciente: un trabajo multidisciplinar
Transformar un descubrimiento científico en un tratamiento requiere la participación de numerosas disciplinas.
Investigación, bioanálisis, toxicología, fabricación, regulación, investigación clínica, estadística o financiación son solo algunas de ellas.
Por eso, la innovación biomédica rara vez depende de una única organización.
El desarrollo de medicamentos requiere conectar conocimiento especializado en diferentes puntos del proceso.
En Qube Technology Park conviven empresas y profesionales que trabajan en distintas áreas del ecosistema Life Sciences. Crear un entorno en el que estas capacidades puedan encontrarse y establecer nuevas conexiones forma parte de la manera en la que Qube entiende la innovación.
